FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先送审，用于治疗1型原发性高草酸尿症

亚洲地区领先的RNAi放射治疗公司Alnylam Pharmaceuticals达成协议，澳大利亚食品药一物管理委员会（FDA）已接受该公司lumasiran的有效成分申请（NDA），应用于放射治疗1改型继发性很低草硫酸尿症（PH1）。FDA还为lumasiran授予了优先审查。

Lumasiran是一种人文学科、腹膜给药的抑制剂烷基硫酸NAD1（HAO1）的RNAi放射治疗药一物，正在开发设计应用于放射治疗PH1。HAO1编码方式乙醇硫酸NAD（GO）。因此通过孤独HAO1并耗尽GO酶，lumasiran可以抑止草硫酸盐的导致，草硫酸盐是直接影响PH1病理荷尔蒙的激素产一物。

PH1是一种极少见的疟疾，其中草硫酸盐的中毒导致导致草硫酸钙氧化一物在消化道脏和泌尿道中的沉积，并有可能导致疼痛和继发性消化道结石的过渡到和消化道骨化。尽管少数患者对脂肪酸B6放射治疗有完全自由基，但尚无首肯的PH1药一物放射治疗。

Lumasiran是利用Alnylam的加强稳定矿一物学（ESC）-GalNAc-缀合一物技术，可按季度进行腹膜维持给药，并具有更很低的耐用度和尤其的放射治疗指数。Lumasiran已获得澳大利亚和欧盟的孤儿药头衔，澳大利亚食品和药一物管理委员会（FDA）的突破性放射治疗头衔和良药癫痫头衔，以及欧洲药一物管理委员会（EMA）的优先药一物（PRIME）头衔。

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